Nadir Hastalıklar içerisinde yer alan Lizozomal Depo Hastalıklarının (LSD) bir alt türü olan Mukopolisakkaridozlar (MPS) vücutta bulunan ve Glikozaminoglikan adı verilen maddeleri parçalayan enzimlerin eksikliği nedeniyle ortaya çıkar. Bu eksiklik, söz konusu maddelerin lizozomlarda birikmesine, zamanla da hücrelerde ve organlarda sorunlara yol açabilir.
Hangi lizozomal enzimin eksik olduğuna bağlı olarak farklı tiplerde ortaya çıkabilen MPS hastalığının belirtileri hastalığın şiddeti ve ilerleme hızına göre değişebiliyor.
Ana odak alanlarından biri nadir genetik hastalıklar olan Takeda, 243 yıllık deneyimin getirdiği bilgi birikimi ile bilimin önderliğinde hastaların ihtiyaçlarına odaklanarak kapsamlı ve etkili sağlık çözümleri sunuyor. Takeda’nın küresel düzeyde geliştirdiği güncel tedavi yöntemlerini Türkiye’deki hastalara ulaştıran Takeda Türkiye, hastaların ve hasta yakınlarının hayatlarında anlamlı farklar yaratmak için faaliyetlerini sürdürüyor.
Takeda Türkiye Genel Müdürü Ömür Mangaloğlu; boy kısalığı, bilişsel bozukluklar, iskelet bozuklukları, belirgin yüz özellikleri, işitme kaybı ve kalp-damar hastalıkları gibi bazı klinik özelliklerin genellikle MPS tiplerinde ortak olarak görülebildiğini vurguluyor.[1]
Mangaloğlu; “Nadir genetik ve metabolik hastalıkların belirtileri kişiden kişiye farklılık gösterebildiği gibi farklı hızlarda da ilerleyebiliyor. Bu nedenle erken teşhis çok önemli. Bunun için küresel düzeyde eğitim ve hastalığa dair bilinçlendirme çalışmalarını destekliyor, Türkiye’deki tüm Pediatrik metabolizma klinikleri ile bilimsel ilişkiler geliştiriyor, Genel Pediatri klinikleriyle bilgilendirme çalışmaları yaparak erken ve doğru teşhise erişimi artırmak için çabalıyoruz. Hastalık belirtilerinin ortaya çıkışı ile teşhis arasındaki zamanı azaltmaya ve inovatif tedavi yöntemleri geliştirerek hastaların hayat kalitesini artırmaya kararlıyız. Nadir hastalıklarda, hastanın tanı ve tedaviye erişiminde gelişim alanları var. Nadir görülen bir hastalık grubu olduğu için yenilikçi tedavilerin geliştirilmesi ve sonrasında tedaviye erişim kritik bir öneme sahip. Takeda olarak bu alanda var gücümüzle çalışmaya devam ederek, hastalarımızın hayatlarında olumlu etkiler yaratmayı sürdüreceğiz,” dedi.
